UCB,
Voorlopige top-line gegevens van Fase III tonen een significante vermindering van pijn en vermoeidheid aan bij patiënten met fibromyalgie evenals een verbetering van het dagelijks functioneren
PALO ALTO (CA/USA) en BRUSSEL (België), 20 november 2008 om 22:00 PM (CET) - persbericht, gereguleerde informatie - Jazz Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: JAZZ) en UCB (Euronext Brussels: UCB) maakten vandaag de positieve voorlopige top-line resultaten bekend van de eerste van twee Fase III-klinische studies met natriumoxybaat (JZP-6) voor de behandeling van fibromyalgie. De gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie bereikte de essentiële eindpunten, die aantoont dat natriumoxybaat bij patiënten met fibromyalgie tot een significante vermindering van pijn en vermoeidheid en tot een verbetering van het dagelijkse functioneren leidt.

"Er is een significante niet-ingevulde behoefte met betrekking tot het diagnosticeren en behandelen van miljoenen patiënten met fibromyalgie. Mogelijke nieuwe behandelingen voor het verlichten van de diverse symptomen kunnen een significante invloed op de levenskwaliteit van de patiënten hebben", aldus I. Jon Russell, M.D., Ph.D. één van de hoofdonderzoekers van de studie, tevens Associate Professor of Medicine, Division of Clinical Immunology and Rheumatology, en Directeur aan het University Clinical Research Center, University of Texas Health Science Center, San Antonio.

De 14-weken durende placebogecontroleerde studie omvatte 548 volwassen patiënten met fibromyalgie gerandomiseerd in een van de drie behandelingsarmen: natriumoxybaat 4,5 g/nacht, natriumoxybaat 6 g/nacht of placebo. De primaire resultaatsmeting, die door zowel de Amerikaanse als de Europese bevoegde overheden als een klinisch belangrijk eindpunt werd beschouwd, was het aantal patiënten die de testen volbrachten met ten minste 30% verlichting van de pijn tussen baseline en eindpunt op basis van een Visuele Analoge Pijnschaal (VAS). In de EU worden gegevens van de Fibromyalgia Impact Questionnaire (FIQ) als even relevant beschouwd. Gegevens van de FIQ worden door de bevoegde Amerikaanse overheden als ondersteunende gegevens beschouwd.

In de top-line resultaten bereikten significant meer patiënten behandeld met natriumoxybaat, een verlichting van de pijn met 30% of meer vergeleken met placebo. Van de patiënten behandeld met natriumoxybaat meldde 46,2% van de patiënten met 4,5 g/nacht en 39,3% van de patiënten behandeld met 6 g/nacht, deze mate van pijnverlichting (VAS) vergeleken met 27,3% van de patiënten met placebo. Deze resultaten waren statistisch gezien heel significant.

Het fysieke functioneren van de patiënten net als de mogelijkheid om de dagelijkse taken uit te voeren zoals bepaald door de FIQ, waren significant verschillend van placebo voor de dosis van 4,5 g/nacht en benaderden significantie voor de dosis van 6 g/nacht.

Patiënten behandeld met natriumoxybaat meldden ook een significante verbetering van vermoeidheid, een ander frequent symptoom van fibromyalgie en dit met de beide actieve doseringen.

De bijwerkingen waren vergelijkbaar met de waargenomen bijwerkingen in andere klinische studies met natriumoxybaat. De meest frequente bijwerkingen (ten minste 5% en tweemaal meer dan met placebo) waren hoofdpijn, misselijkheid, duizeligheid, braken, diarree, angst en and sinusitis. Natriumoxybaat werd doorgaans goed verdragen en de meeste bijwerkingen waren licht tot matig van aard.

"De positieve resultaten van natriumoxybaat bij fibromyalgie in deze Fase III-klinische studie zijn een belangrijke mijlpaal voor Jazz Pharmaceuticals en ondersteunen onze inzet voor het verbeteren van de behandeling van patiënten met ernstige psychiatrische en neurologische aandoeningen", aldus Samuel Saks, M.D., Chief Executive Officer van Jazz Pharmaceuticals.

"Aangezien UCB zich verder op ernstige aandoeningen van het centrale zenuwstelsel en het immuunstelsel richt, zijn wij zeer verheugd met onze partner Jazz Pharmaceuticals nieuwe hoop te kunnen brengen voor patiënten met deze onderbehandelde aandoening", aldus Roch Doliveux, Chief Executive Officer bij UCB.

Alleen de primaire werkzaamheids- en veiligheidsgegevens werden op dit ogenblik onderzocht. Verdere analyses zullen worden uitgevoerd om de volledige resultaten, met inbegrip van de secundaire eindpunten, meer in detail te onderzoeken. Het Fase III klinische studieprogramma met natriumoxybaat omvat ook een tweede gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie die in centra in de Verenigde Staten en Europa verder wordt uitgevoerd. Meer dan 90% van de patiënten zijn ingeschreven voor deze tweede Fase III studie.

Jazz Pharmaceuticals verwacht tegen eind 2009 bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) een New Drug Application voor natriumoxybaat in te dienen. UCB verwacht kort daarna de aanvraag in Europa.

UCB brengt Xyrem® (natriumoxybaat in orale solutie) op de Europese markt voor de behandeling van narcolepsie onder een licentie van Jazz Pharmaceuticals. UCB heeft de exclusieve marketing- en distributierechten voor Xyrem® in fibromyalgie in Europa en sommige andere landen buiten Noord-Amerika en zal ook de registraties beheren.