GENT, België, 30 september 2010 - Ablynx [Euronext Brussels: ABLX] heeft vandaag aangekondigd dat ze de patiëntenrecrutering geopend heeft in het eerste klinische studiecentrum voor een open-label, gerandomiseerde Fase II studie bij patiënten met verworven trombotische trombocytopenische purpura (TTP). Deze Fase II studie zal uitgevoerd worden in Europa en Noord-Amerika en het is de bedoeling om meer dan 100 patiënten te recruteren. Ablynx' anti-von Willebrand factor (vWF) Nanobody® heeft in mei 2009 de status van weesgeneesmiddel verkregen van zowel de Food and Drug Administration in de VS als de Europese Commissie voor de behandeling van TTP.

Tijdens de Fase II studie zal het Nanobody toegediend worden aan TTP patiënten als aanvulling op de standaard plasmavervangingsbehandeling. Het primaire eindpunt van de studie zal de duur tot de normalisering van de bloedplaatjes en van de bloedmerker lactaat dehydrogenase (LDH) zijn. Het doel van de studie is een significante daling waar te nemen van de tijd tot respons bij de anti-vWF behandelde populatie, in vergelijking met placebo behandeling. Er wordt verwacht dat dit zich kan vertalen in een kortere duur van levensbedreigende episodes, een daling van het aantal plasmavervangingen en van de toegediende hoeveelheid plasmaproduct.

Dr Edwin Moses, Gedelegeerd Bestuurder en Voorzitter van Ablynx, legde uit: "Momenteel bestaat er geen goedgekeurde behandeling specifiek voor TTP. Patiënten worden vaak tot twee weken lang gehospitaliseerd en moeten frequente plasmavervangingen krijgen die duur zijn en kunnen leiden tot ernstige bijwerkingen zoals allergische reacties of infecties. Ondanks de plasmavervangingsbehandeling is de aandoening zeer ernstig, met een sterftecijfer tot 20%. Wij geloven dat ons anti-vWF Nanobody het aantal dagen dat een TTP patiënt is opgenomen in het ziekenhuis voor plasmavervanging kan verminderen. Daardoor kan ook het totale aantal plasmatransfusies gereduceerd worden en kan de levenskwaliteit van deze patiënten toenemen." Hij voegde eraan toe: "Dit is het derde Nanobody-programma dat Fase II klinische studies aanvat