GENT, België, 29 juni 2011 - Ablynx [Euronext Brussels: ABLX] heeft vandaag aangekondigd dat ze een Fase I klinische studie is gestart in gezonde vrijwilligers met ALX-0651, een anti-CXCR4 Nanobody, bedoeld voor gebruik in stamcelmobilisatie. ALX-0651 is het eerste Nanobody in klinische ontwikkeling dat gericht is tegen een GPCR, een ziektedoelwit dat zeer moeilijk te benaderen is met klassieke antilichamen. Het is het tweede Nanobody dat de klinische ontwikkeling start dit jaar, wat het totaal aantal Nanobodies in de kliniek op zeven brengt.

CXCR4 speelt een belangrijke regulerende rol in hematopoïetische stamcelmobilisatie. Blokkering van CXCR4 zorgt ervoor dat de hematopoïetische stamcellen worden vrijgegeven uit het beenmerg en worden getransporteerd naar het perifere bloed voor collectie en latere transplantatie in patiënten.

Transplantatie van hematopoïetische stamcellen wordt gebruikt voor het reconstitueren van het beenmerg en de repopulatie van het bloed en immuunsysteem in patiënten bij wie het immuunsysteem uitgeput is aan stamcellen als gevolg van hoge dosis chemotherapie. Deze procedure wordt vaak toegepast in patiënten met multipel myeloom en non-Hodgkin lymfoom.

De Fase I studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid van ALX-0651 onderzoeken. De studie zal de PK/PD en het immunogeniciteitsprofiel van het Nanobody evalueren en zal één of meerdere biologisch effectieve dosisniveaus en/of de maximaal te verdragen dosis vaststellen.

De studie zal naar verwachting tussen 70 en 120 gezonde vrijwilligers recruteren en omvat een enkel-blinde, placebo-gecontroleerde fase met enkelvoudig oplopende dosissen in zes tot zeven dosisniveaus, gevolgd door ofwel een open-label extensie fase of een fase met meervoudige dosissen.

Dr Edwin Moses, Gedelegeerd Bestuurder en Voorzitter van Ablynx, verklaarde: "We zijn verheugd dat ons eerste Nanobody gericht tegen een GPCR de klinische fase heeft bereikt. GPCR's behoren tot een belangrijke ziektedoelwitgroep die moeilijk te benaderen is met gewone antilichamen. De unieke karakteristieken van onze Nanobodies hebben ons echter toegelaten om actieve lead Nanobody kandidaten te genereren tegen een aantal verschillende GPCR's. We kijken uit naar de resultaten van deze eerste klinische studie in de loop van 2012. Er zijn nu zeven Nanobodies in klinische ontwikkeling en we zijn intern op schema om een derde Fase I studie te starten voor eind 2011."